前言

南京传奇生物科技股份有限公司成立于2014年，是一家集肿瘤免疫细胞治疗研发、临床、生产和商业化发展为一体的跨国生物制药公司，在全球免疫细胞治疗领域排名第一。目前，传奇生物已成功将其核心产品™推向美国FDA审批，并与杨森合作获得欧盟有条件上市许可，有望解决多发性骨髓瘤治疗的世界级难题。此外，公司还有多个CAR-T疗法在开发中，用于治疗血液肿瘤、实体瘤等疑难疾病。本文介绍传奇生物已上市的产品和在研产品管线。

上市产品

由传奇生物和强生旗下杨森联合开发，是一种结构差异化的CAR-T细胞疗法，包含一个4-1BB共刺激结构域和两个旨在提高亲和力的BCMA靶向单域抗体，在中国、美国、欧洲均被认定为突破性疗法。它是一种带有两个BCMA靶向单域抗体的CAR-T细胞疗法。BCMA主要表达在恶性多发性骨髓瘤B细胞、晚期B细胞和浆细胞表面。CAR蛋白有两个BCMA靶向单域抗体，对表达BCMA的细胞有很高的亲和力。与表达BCMA的细胞结合后，CAR可以促进T细胞活化和增殖，进而消除靶细胞。

根据临床结果，HER2的缓解率（ORR）高达98%，完全缓解率83%，中位无进展生存期22.8个月。治疗后缓解率约73%，完全缓解率33%，中位无进展生存期8.8个月。从这些数据来看，已经优于HER2。目前，基于疗效的差异化、同类产品定价以及市场支付能力，传奇生物/强生将HER2的定价定在46.5万美元，略高于HER2的41.95万美元。 2022年2月28日，FDA批准了传奇生物自主研发的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法（英文商品名：，通用名：，简称-cel），用于治疗已接受过4线或以上治疗（包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节药物和抗CD38抗体）的复发难治性多发性骨髓瘤患者。2022年5月26日，欧洲药品管理局有条件批准其用于治疗既往接受过至少三种疗法，包括免疫调节药物、蛋白酶体抑制剂和抗CD38抗体，且在最后一次治疗中病情出现进展的复发或难治性多发性骨髓瘤成年患者。

此次FDA批准传奇生物/强生的CAR-T产品，打破了国际CAR-T市场诺华、吉利德、BMS三足鼎立的局面，也将使其与BMS/站到了同一起跑线上。2021年3月27日，FDA批准其用于治疗接受过四种以上疗法的复发/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成年患者，成为全球首个针对BCMA的CAR-T细胞疗法。从进展上看，晚了近一年。但这个时间差似乎被它的疗效弥补了。值得一提的是，它是首个在海外获批上市的国产自主研发细胞疗法，作为传奇生物首个上市的细胞治疗产品，正在加速商业化进程。 7月21日，金斯瑞生物公布了细胞治疗上市后第一个完整季度的销售额，截至6月30日的季度，净贸易销售额为2400万美元。

过去一年的国际业务拓展与合作

与都柏林圣三一学院和圣詹姆斯医院联合开发

2022年6月29日，传奇生物与爱尔兰都柏林圣三一学院及爱尔兰圣詹姆斯医院（SJH）达成战略合作，共同开发用于探索实体瘤嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法的3D模型。此次合作将重点针对肺癌、结直肠癌和胃癌等难治性癌症，旨在开发三类肿瘤3D模型，用于发现新的治疗靶点和筛选新的CAR-T细胞疗法。该项目将在爱尔兰圣詹姆斯医院校区的圣三一转化医学研究所进行，该研究所是爱尔兰唯一能够进行CAR-T/干细胞移植的临床中心。此次合作由圣三一转化医学研究所的O'博士和爱尔兰传奇生物业务发展和运营副总监O'博士共同推动，为期18个月。 爱尔兰都柏林圣三一学院位列全球前1%的医学和生物科学研究机构，该学院转化医学和纳米科学系的专业水平也堪称世界一流。圣詹姆斯医院是一所能够提供癌症治疗的卓越中心（COE），也是爱尔兰都柏林圣三一学院的主要教学医院。传奇生物与杨森的核心产品（）已成功获得美国FDA审批，并获得欧盟有条件上市许可，有望解决多发性骨髓瘤治疗这一世界级难题。此外，该公司还有多个CAR-T疗法在开发中，用于治疗血液肿瘤、实体瘤等疑难疾病。

中国CAR-T市场规模将翻倍

近年来，细胞治疗的临床价值不断显现，满足了过去大量未被满足的临床需求。根据弗若斯特沙利文的预测，2021年中国CAR-T市场规模约为2亿元，到2024年将增长至53亿元，到2030年市场规模有望达到289亿元。该机构认为，如果中国能继续深耕技术研发，有望在不久的将来弯道超车，占据全球很大一部分市场份额。

报告还指出，在市场和技术蓬勃发展的背后，CAR-T细胞疗法仍面临诸多挑战。副作用控制、实体瘤疗效、“天价”治疗费用仍是行业关注的焦点。未来，通用型CAR-T细胞疗法的技术突破或将降低治疗费用。同时，专利诉讼将成为巨头争夺或巩固市场份额的主要方式之一。