(IVO) 是一种有效的口服靶向突变异柠檬酸脱氢酶 1 (IVO) 抑制剂。在一项 3 期试验中，对于新诊断的 IDH1 突变型急性髓性白血病 (AML) 患者， 加阿扎胞苷 (AZA) 与安慰剂 (PBO) 加阿扎胞苷 (AZA) 相比，显着改善无事件生存期 (EFS)、总生存期和完全生存期。反应加上部分血液学恢复率。

核心内容：是一种口服靶向抑制剂。在试验中，对于新诊断的 IDH1 突变 AML 患者，与安慰剂 + 阿扎胞苷相比， + 阿扎胞苷具有显着的临床益处。该亚分析显示，前者血细胞计数恢复较快，对血液制品输注的依赖性较小，发热性中性粒细胞减少症和感染的发生率较低。在这里，我们报告试验的血细胞计数恢复结果。

方法：患者以 1:1 的比例随机分配接受 500 mg 每日一次 + 阿扎胞苷 75 mg/m2 皮下或静脉注射，28 天周期 (n = 72)，或安慰剂。剂 + 阿扎胞苷 (n = 74)。在筛查和随访时评估红细胞 (RBC)/血小板输注史。在筛选时、第 9、17、25、33、41、53 周以及此后每 24 周、以及治疗结束时和无事件生存随访期间收集骨髓 (BM) 和外周血样本。每个当地站点均根据国际血液学标准化委员会 (ICSH) 指南进行样本分析。

结果： + 阿扎胞苷组和安慰剂 + 阿扎胞苷组中分别有 4.2% 和 5.5% 的患者接受了粒细胞集落刺激因子治疗。两个治疗组的血红蛋白水平均以相似的速度从基线稳定增加。

+ 阿扎胞苷组和安慰剂 + 阿扎胞苷组的平均血小板计数早在治疗第 9 周就从基线值（分别为 71.0 和 92.6 × 10⁹/L）恢复（分别为 171.1 和 92.6 × 10⁹/L） 。 155.1×10⁹/L），并且此后在接受治疗的患者中持续稳定上升。在接受 + 阿扎胞苷的患者中，平均中性粒细胞计数从基线 (0.99 × 10⁹/L) 到第 2 周 (2.05 × 10⁹/L) 和第 5 周 (4.07 ×10⁹/L) 迅速增加，然后基本稳定在正常范围内，直到研究结束（最后可用的循环值；大约 2.0 × 10⁹/L）。

在安慰剂+阿扎胞苷组中，平均中性粒细胞计数最初下降，然后在 36 至 40 周后缓慢恢复到接近正常水平。血细胞计数的增加伴随着 + 阿扎胞苷治疗患者的平均骨髓母细胞百分比迅速下降，从基线时的 54.8% 降至第 9 周的 12.0% 和第 17 周的 7.2%，并维持了 149 周。 。

安慰剂 + 阿扎胞苷组的骨髓原始细胞下降更慢（基线、第 9 周和第 17 周分别为 53.7%、34.6% 和 19.6%）。在基线时红细胞/血小板输注依赖的患者中（两组均约为 54.0%）， + 阿扎胞苷组中有 46.2% 的患者实现了红细胞/血小板输注依赖（注：这意味着患者不再需要依赖红细胞/血小板输注）。需要依靠输注红细胞或血小板来维持体内正常的血细胞水平，说明患者的身体状况已经好转，自身的造血系统可以产生足够量的红细胞和血小板以满足身体的需要，并且不再依赖外部输注这些血液成分），而安慰剂+阿扎胞苷组的这一比例为 17.5%（单侧 p = 0.0032）。

此外，与安慰剂+阿扎胞苷组相比，+阿扎胞苷组发生发热性中性粒细胞减少症（28.2% vs. 34.2%）和感染（28.2% vs. 49.3%）。降低事故发生率。

结论：与安慰剂 + 阿扎胞苷相比，伊沃尼布 + 阿扎胞苷显示出显着的临床益处，该亚分析显示血细胞计数快速恢复并减少对红细胞和/或血小板输注的依赖。此外， + 阿扎胞苷组中发热性中性粒细胞减少症和感染的发生率有所降低。

检索自：/doi//10.1200/jco.2022.40..7042

雅沃尼说明书

[通用名] ()

【产品名称】

[美国上市日期] 2018年7月20日

【适应症】它是一种异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）抑制剂，用于治疗以下IDH1突变的急性髓系白血病（AML）患者：

（1）年龄≥75岁或因合并症无法进行强化诱导化疗的初诊成年患者。

(2) 复发或难治性AML的成年患者。

【用法用量】口服，每次，每日1次；继续服用直至疾病进展或出现无法耐受的药物毒性，然后停药。

【剂型规格】片剂：

【笔记】

(1)QTc间期延长：监测心电图和电解质。如果出现 QTc 间期延长，请减少剂量或暂停给药，然后恢复给药或永久停止给药。

(2) 吉兰-巴利综合征：监测患者是否有新的运动或感觉系统症状和体征。诊断患有吉兰-巴利综合征的患者永久停药。

【不良反应】

（1）最常见的不良反应（≥20%）为疲劳、关节痛、白细胞增多、腹泻、水肿、恶心、呼吸困难、粘膜炎、心电图QT间期延长、皮疹、咳嗽、食欲不振、肌痛、便秘和发热。

(2)最常见的实验室检查异常(≥20%)包括血红蛋白降低、钙降低、钠降低、镁降低、尿酸升高、钾降低、碱性磷酸酶升高、天门冬氨酸转氨酶升高、磷酸盐降低和肌酐升高。

【特殊人群用药】 哺乳期：建议女性不要母乳喂养。

2023 年 的价格是多少？伊沃尼最新价格是多少？ 多少钱一盒？

原药价格：*60片参考价格为每盒1元左右。

中标价格： 0.25g*60片中标价格约为人民币。

在中国有售吗？ 有医疗保险吗？

阿沃西尼已在中国上市，阿维西尼已纳入医保目录。说明书与医保适应症一致。中国批准的适应症有：

1.初诊年龄≥75岁或因合并症无法进行强化诱导化疗的成年患者。

2.患有复发性或难治性AML的成年患者。

3. 对于既往接受过治疗的局部晚期或转移性胆管癌成年患者，且经 FDA 批准的检测方法检测到携带 IDH1 突变。 （该适应症尚未获得中国市场批准）

和分化综合征

分化综合征与骨髓细胞的快速增殖和分化有关，如果不及时治疗，可能会危及生命或导致死亡。分化综合征发生在开始用本品治疗后的第一天至3个月内，并不一定伴有白细胞增多。如果怀疑分化综合征，则给予全身皮质类固醇并监测血流动力学，直至症状恢复并维持至少 3 天。如果全身糖皮质激素治疗后严重症状和/或体征持续超过48小时，应暂停使用本品。当体征和症状改善至 2 级或更低时，可以恢复治疗。

有印度仿制药吗？哪里可以买到的仿制药？

仿制药价格：30片在老挝的参考价格约为5000元至7000元，在孟加拉国为7000元至9000元。

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