国内首个获批的CAR-T产品阿基林注射液（商品名：池田）开启了“按价值基于疗效”的付费模式，为解决抗癌药“天价”支付难问题提供了新的解决方案。

2021年6月22日，复星医药（.SH；.HK）合资公司复星凯特研发的CD19 CAR-T产品阿基拉木注射液在中国正式获批上市。阿基拉木注射液是由携带CD19 CAR基因的逆转录病毒载体基因改造的自体靶向人CD19嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）制备的自体免疫细胞注射液，用于治疗已接受二线或二线以上全身治疗后的复发或难治性大B细胞淋巴瘤成年患者，包括未另作规定的弥漫大B细胞淋巴瘤、原发性纵隔大B细胞淋巴瘤、高级别B细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤转化的弥漫大B细胞淋巴瘤。

当时，阿基伦赛注射液的上市，为国内细胞与基因治疗行业（CGT）开启了新的征程，也为一些癌症治疗带来了新的解药，阿基伦赛注射液或许能给他们带来治愈的希望。2023年6月26日，复星凯特的CAR-T药物阿基伦赛注射液将适应症扩展至一线免疫化疗无效或一线免疫化疗后12个月内复发的成人大B细胞淋巴瘤，这也标志着其作为二线适应症正式上市。

截至目前，全球市场已有10个CAR-T产品获批上市，而CAR-T疗法在中国也已应用四年，已有4个产品上市。随着CAR-T疗法陆续进入商业化阶段，中国细胞与基因治疗行业也从早期发展阶段悄然驶入发展快车道。根据 & 的预测，2021年中国CAR-T市场规模为2亿元，预计2030年将增至289亿元。

然而商业化之后，高昂的价格和支付困难一直是CAR-T疗法的巨大阻碍。针对此，细胞与基因治疗行业的从业者一方面努力从研发、技术等角度攻克难关，寻求降低成本的方法，另一方面也不断推动支付方式层面的改革，解决患者的支付难题。

复星凯特及其CAR-T疗法再次站在行业变革的前列，以“价值支付”方式解构中国市场高价值药品的准入和支付方式改革。

中山大学药学院药物经济学研究所所长宣建伟教授表示，我国首个淋巴瘤CAR-T药物伊凯达的疗效价值付费计划，是以患者为中心，兼顾临床价值、经济价值、社会价值、患者价值等多个维度，通过药物经济学推导出来的价值导向创新付费模式，最终将推动医疗行业向价值导向转型，引领我国淋巴瘤治疗进入新时代。

解决高价药费问题

CAR-T的全名是T-Cell，即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。它是一种利用经过特殊改造的T细胞更特异性地针对癌细胞的新型免疫疗法。目前它仍是一种基于个性化细胞的技术。为了制造CAR-T细胞，实验室收集的T细胞需要经过基因处理，使T细胞能够识别癌细胞表面的抗原（或标记），并激活T细胞杀死这些癌细胞的能力。最后，CAR-T细胞被重新注射到患者体内，以识别和消除癌症。

北京协和医院血液科张伟教授表示，恶性肿瘤的治疗一直是困扰医学界的巨大难题，尤其是晚期或复发的肿瘤，只能治愈。以弥漫大B细胞淋巴瘤为例，几乎所有患者都会面临不断复发，最终死亡。CAR-T疗法的出现，不仅为该类患者提供了治愈的新希望，如果达到完全缓解（CR），还可以帮助患者获得长期生存，从而达到治愈的目的。

作为中国首个个性化细胞治疗药物，阿基林注射液为每位患者量身定制。与传统药物不同，该类产品需要采集每位患者的T细胞，因此每位患者都需要一条单独的生产线，成品也仅限于患者自身使用；其次，定制化还体现在CAR-T的生产制备上。采集的患者T细胞运输到产品制备基地后，会经过600多道工序、20多名专业制备工程师完成生产，并且要通过严格的质量控制和质检步骤，确保符合回输标准，实现患者利益最大化；成功制备的CAR-T药物将通过完善的物流配送体系和专业的患者服务团队，及时回输至患者体内。

由于研发的难度，流程的定制化、复杂性，如何用最合理的付费方式在企业和患者之间取得平衡，达到让患者受益、企业获得商业利润的结果，并不是一件容易的事。

在医保缺失的情况下，CAR-T疗法亟待拓展医保支付以外的创新支付模式，药企和社会各界也在积极探索更加多样化的支付方式，包括商业保险、专项救济、患者组织援助等，增加患者用药可及性。

复星凯特称，公司已推动伊凯达纳入100多个城镇福利险项目和75多个商业健康险项目，截至2023年底，伊凯达已成功救治600余例复发或难治性大B细胞淋巴瘤患者。

“按价值付费”（PfP）方案是经过多方考量后得出的最佳选择之一。张伟教授进一步表示，按价值付费不仅体现了对大B细胞淋巴瘤患者的关爱，为更多更广大患者带来了治愈的希望，也或许为CAR-T疗法未来进入不同类别医保提供了又一新思路。

解构“按价值付费”计划

作为引进药，复星凯特CAR-T产品在全球市场以（美国产品通用名：，简称Axi-Cel）命名，由美国吉利德科学旗下子公司Kite研发，目前已在德国、英国、法国、意大利、西班牙等多个国家获批上市，并在各国推广先行付费模式。

在德国，付费与治疗效果直接挂钩，以客观疗效为依据，确保资金有效使用。该疗效指标的评价节点为12个月生存期，如无效则退款。欧洲其他国家则不同，英国、法国是以证据发展为依据付费，意大利、西班牙则是以疗效为依据分期付费。以法国为例，其评价节点为28天、100天、6个月以及此后每6个月，而疗效指标则更为具体，以生存期以及治疗后是否需要SCT（螺旋CT）和免疫治疗为依据。

在中国，复星凯特基于其在全球市场已有的经验，推出了适合当地市场的基于疗效价值的付费计划。该付费计划是复星凯特与国药集团旗下患者服务平台晨曦健康（以下简称“国药晨曦”）联合推出的项目。

一方面，支持方国药晨曦为患者提供申请、疗效评估审核、理赔等服务，患者若申请加入项目，晨曦健康将充分告知所有细节及权益条款，并签订服务协议；另一方面，考虑到疗效及患者可及性，这款产品定价120万，首付价60万元。符合项目条件的患者若免费加入项目，成为项目成员，即可通过完成单次采购激活权益，激活疗效保障权益。以药物回输后80-100天内的PET-CT检查报告结果作为是否达到完全缓解的标准，若未达到完全缓解（CR），患者最高可获60万元退款。

复星凯特项目负责人齐媛媛表示，之所以选择3个月的CR数据作为评价标准，一方面是因为对于患者来说，CR数据可以更好地预测未来疗效，帮助医生和患者做出下一步的治疗决策，缩短经济压力的时间。另一方面，公司还综合考虑了公司的成本、患者的经济支付能力、药物经济学等，最终得出目前的支付方案，其中最大的考虑就是中国患者的实际支付能力。

当然，这一付费方式的推出，是建立在庞大有效的数据支撑之上的。具体来说，作为全球首个上市的治疗大B细胞淋巴瘤LBCL的细胞治疗药物，目前已有患者，并积累了大量的真实世界患者疗效数据。

ZUMA-1是迄今为止随访时间最长的大B细胞淋巴瘤CAR-T研究，其数据显示，在治疗3个月后达到CR的患者中，64.1%的患者可以达到5年的持续CR，这也意味着这些患者有机会实现临床治愈。

根据药品疗效确定支付费用的付费方案，一定程度上减少了资源浪费，有助于提高医疗资源配置和利用效率。复星凯特表示，作为一次性治疗的创新细胞治疗药物，帮助患者实现潜在治愈，恢复正常生活。一旦治愈，患者将结束后续治疗，节省长期重复化疗的医疗费用，也节省了不良反应管理费用和相关住院费用。

复旦大学公共卫生学院王沛副教授表示，益凯达淋巴瘤付费计划是我国现行创新药付费方式的重要尝试和探索，也为未来更多类似的创新药惠及患者提供了借鉴。当然，益凯达的真实世界数据也为这个项目的疗效提供了保障，让各方更容易达成共识，更有利于推动创新药付费问题的解决，突破市场准入难。

截至今年1月底，按疗效值付费计划推出以来已有数十位患者咨询，目前项目开展的医疗点均为接受过复星凯特注射液使用培训和认证的医疗机构。